Dünyada bir ilk: Şeker hastalığını tek dozda iyileştiren ilaçlar geliştirildi

AÜ Gen ve Hücre Tedavi Merkezi Müdürü Prof. Dr. Salih Şanlıoğlu ile çalışma arkadaşları Prof. Dr. Mustafa Kemal Balcı, Prof. Dr. Hasan Ali Altunbaş, Prof. Dr. Thomas Griffith, Prof. Dr. Ahter Şanlıoğlu, araştırma görevlileri Hale Taşyürek ve Yunus Emre Ekşi tarafından yürütülen 5 yıllık proje sonunda, şeker hastalığına karşı yeni nesil gen tedavi ilaçları geliştirildi. Yeni nesil ilaçların tek dozda şeker hastalığını iyileştirici özelliği olduğu, bunun dünyada bir ilk olduğu kaydedildi.

Prof. Dr. Salih Şanlıoğlu, geliştirilen ilacı ilk olarak fareler üzerinde denediklerdini kaydetti. Prof. Dr. Şanlıoğlu, öncelikle deney hayvanlarını yüksek kalorili özel içerikli yemle besleyerek, insanlarda obezite kaynaklı Tip 2 diyabet bulgularını taklit eden, insülin direnci, glukoz tolerans bozukluğu ve kan şekeri yüksekliğiyle seyreden bir model oluşturduklarını söyledi. Prof. Dr. Şanlıoğlu, obez deneklere gen aktarımının insülin direncini kırdığını, glukoz toleransını iyileştirdiğini, kan yağlarını azaltarak diyabet gelişimini tamamıyla engellediğinin tespit edildiğini açıkladı. Prof. Dr. Şanlıoğlu, bu çalışmanın sonuçlarının da Nature Gene Therapy dergisinin 2018 yılı Temmuz sayısında yayımlanarak dergiye kapak konusu olduğunu belirtti. 

TEK DOZDA DİYABETE SON

Prof. Dr. Şanlıoğlu, şu an dünya çapında şeker hastalığına karşı geliştirilme aşamasında çok sayıda ilaç olduğunu, bunlar arasında FDA onaylı GLP-1 Reseptör Agonistleri diye bilinen yeni nesil ilaçların en etkili antidiyabetik ajanlar olarak kabul gördüğünü belirtti. Prof. Dr. Şanlıoğlu, “ Diyabet hastaları, ilgili ilaçları hayatları boyunca her gün kendilerine enjekte etmek zorunda. Biz yaptığımız çalışma ile bu ilaçların gen formunu gen nakil vektörlerine klonlayarak, tek bir enjeksiyonla hastaların ömür boyu bu ilaçları kullanma zorunluluklarını ortadan kaldırma potansiyeli olan yeni bir gen terapi ilacı (LentiGLP-1) geliştirdik" diye konuştu. 

Prof. Dr. Şanlıoğlu, geliştirilen ilacın diyabetin en önemli bulguları olan insülin dirençliliğini kırdığını, beta hücre fonksiyon bozukluğunu düzelttiğini ve kan şekerini beta hücre rejenerasyonu yoluyla düşürerek kilo kaybına yol açtığını gözlemlediklerini belirtti. Prof. Dr. Şanlıoğlu, pankreas hücrelerini yeniden programlama özelliği de olan gen nakil çalışmasının, ABD'deki Human Gene Therapy dergisinde Temmuz ayında yayımlandığı bilgisini de paylaştı.

NİHAİ HEDEF İNSAN ÜZERİNDE KULLANILMASI

Bir sonraki aşamada bu çalışmaya ilişkin onay aldıktan sonra geliştirilen gen terapi ilacıyla önce diyabete yakalanmış hasta kedilerin tedavi edilmesinin planlandığını aktaran Prof. Dr. Şanlıoğlu, Gen ve Hücre Tedavi Merkezi olarak nihai hedeflerinin ise klinik denemeler, yani benzer çalışmaların diyabetli insanlarda da yapılabilmesi olduğunu dile getirdi.

Hem Avrupa, hem de ABD'de farklı hastalıklarda kullanımı yeni onaylanmış (metabolik hastalıklar, bağışıklık yetmezlik sendromu, kan kanseri ve körlük) gen ve hücre tedavi ürünleri olduğunu belirten Prof. Dr. Şanlıoğlu, bu ilaçların ortalama fiyatının 1 milyon dolar civarında olduğunu sözlerine ekledi. Diyabeti tek dozda iyileştiren ilaçları ise dünyada ilk kez kendilerinin ürettiğini aktaran Prof. Dr. Şanlıoğlu, bu yeni nesil ilaçların fiyatının yüksek olmasının temel nedeninin katma değeri yüksek, ileri teknoloji ürünü olmasının yanında, tek dozla hastalığa kesin çözüm imkanı sunması olduğunu belirtti. Ülkemiz insanına bu tedavi imkanını sunabilmenin tek yolunun yeni nesil gen ve hücre tedavi ilaçlarını kendi merkezlerinde üretebilmek olduğunu söyleyen Prof. Dr. Şanlıoğlu, yerli ilaç geliştirme çalışmalarına önem verilmesi gerektiğini vurguladı.