Tıp ve genetik alanındaki gelişmeler yeni bir aşamaya geçti. Hakemli dergi Nature’da yer alan bilgilere göre, araştırmacılar birincil düzenleme tekniğiyle insan vücudundaki DNA’yı doğrudan değiştirmeyi başardı. Bu yöntem, karmaşık laboratuvar süreçlerine gerek kalmadan genetik onarım yapılmasının yolunu açıyor.
Independent’in aktardığı detaylara göre yürütülen klinik çalışmada, bilim insanları Wilson hastalığının karaciğer hücrelerinde yarattığı genetik mutasyonu hedef aldı. Nadir görülen bu rahatsızlık, vücudun fazla bakırı atmasını engelleyen ATP7B genindeki bozukluklardan kaynaklanıyor. Tedavi edilmediğinde biriken bakır, karaciğer hasarından nörolojik sorunlara kadar çeşitli sağlık problemlerine neden olabiliyor.
Geleneksel tedavi yöntemleri hastaların ömür boyu ilaç kullanmasını gerektirirken, yeni teknoloji sorunun kaynağına inerek kalıcı çözüm sunma vaadinde bulunuyor. Standart CRISPR-Cas9 sistemleri genellikle genleri devre dışı bırakırken, birincil düzenleme aracı DNA üzerinde hassas ekleme ve çıkarma işlemleri yapabiliyor.
Maliyetleri düşüren yeni tedavi yöntemi
ABD’li biyoteknoloji firması Prime Medicine tarafından geliştirilen tedavi, mRNA aşılarında kullanılan benzeri bir teknikle gen düzenleme araçlarını lipit nanopartiküller aracılığıyla karaciğere taşıyor. Bu yaklaşım, hastanın hücrelerini vücudundan çıkarıp laboratuvarda değiştirdikten sonra geri enjekte etme zorunluluğunu ortadan kaldırıyor. Böylece ağır kemoterapi gibi riskli ve maliyetli prosedürlere duyulan ihtiyaç azalıyor.
TD Cowen’dan biyoteknoloji analisti Joseph Thome, konuya ilişkin değerlendirmesinde şu ifadeleri kullandı:
“Doğrudan tedavilerin üretim maliyetlerini önemli ölçüde düşürerek daha geniş kesimler için erişilebilir hale getirebileceğini vurguluyor.”
